جایگزینی ژن جهش یافته در یك بیماری ایمنی مخرب
لیزر تگ: در مطالعات پیش درمانگاهی، محققان توانستند از تكنیك ویرایش ژن CRISPR/Cas۹ برای جایگزینی ژن جهش یافته دخیل در یك بیماری ایمنی مخرب استفاده كنند.
به گزارش لیزر تگ به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول های بنیادی، بطور نادر بعضی از پسران با موتاسیونی متولد می شوند كه مانع از تولید سلول های ایمنی برای آنها می شود. این بیماری كه یك نقص ایمنی تركیبی شدید وابسته به X یا SCID-X۱ است كه اغلب تحت عنوان بیماری كودك حبابی شناخته می شود و تنها روی مردان تأثیر می گذارد و در صورتیكه در سال اول زندگی بیمار درمان نشود، كشنده خواهد بود.
SCID-X۱ از هر ۵۰ هزار تولد پسر، یك نفر را تحت تأثیر قرار می دهد و اغلب افراد از یك موتاسیون ناتوان كننده در ژن IL۲R gamma رنج می برند.
با غیر فعال شدن این ژن، سیستم ایمنی هیچ گاه تكوین نمی یابد. درمان استاندارد برای بیماران مبتلا به SCID-X۱ شامل پیوند مغز استخوان است كه سلول های بنیادی را برای كودك فراهم می آورد كه سبب افزایش سلول های ایمنی و تقویت سیستم ایمنی آنان می شوند.
اما تضمینی برای موفقیت این رویكرد نیست. همانطور كه گفته شده محققان استفورد به سرپرسی دكتر پورتئوس توانسته اند از قابلیت تكنولوژی CRISPR/Cas۹ برای تغییر كلاسی از سلول های بنیادی و تبدیل آنها به سلول های خونی و ایمنی استفاده كنند. این رویكرد سبب عملكرد مجدد ژن می شود.
مدل موشی كه این سلول های ویرایش شده را دریافت كرده است توانسته است سلول های ایمنی جدیدی را تولید نماید و هیچ گونه عارضه جانبی قابل تشخیصی را نشان نداده است. نتایج این كار امیدوار كننده بوده و محققین اعتقاد دارند كه این درمان می تواند بطور بالقوه ای در انسان باز موفقیت آمیز باشد.
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب